很多人一提到“激素”，就馬上表示否定、拒絕，但其實(shí)它是人體維持正常生理活動(dòng)必備的物質(zhì)。比如生長(zhǎng)激素，就是人體不可或缺的激素之一。它不僅在生長(zhǎng)發(fā)育期助力骨骼生長(zhǎng)，還對(duì)人體一生的糖代謝、脂代謝，免疫力等有重要調(diào)節(jié)作用。目前臨床上應(yīng)用的重組人生長(zhǎng)激素，是利用基因工程技術(shù)合成的生長(zhǎng)激素，但無(wú)論是化學(xué)結(jié)構(gòu)還是生理、藥理作用，都是與人體自身分泌的生長(zhǎng)激素完全一致的。
我國(guó)基因重組人生長(zhǎng)激素的臨床應(yīng)用是從90年代開(kāi)始的，經(jīng)過(guò)粉劑、水劑到長(zhǎng)效水劑的迭代升級(jí)，目前已經(jīng)在世界生長(zhǎng)激素領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)實(shí)力趕超，處在領(lǐng)先地位。下面針對(duì)幾種劑型介紹，希望能給家長(zhǎng)一些參考和啟發(fā)。
生長(zhǎng)激素粉劑——上市最早，價(jià)格親民
生長(zhǎng)激素粉劑上市最早，時(shí)間的跨度來(lái)講使用人數(shù)也是最多的。目前，粉劑很多規(guī)格都進(jìn)了我國(guó)的基本藥物目錄，而且不少省市的集采也已將其納入其中，所以價(jià)格方面會(huì)比較親民。
那為什么粉劑最早上市呢?因?yàn)楫?dāng)時(shí)技術(shù)手段的限制，保持藥物的穩(wěn)定性只能將生長(zhǎng)激素原液通過(guò)冷凍干燥的方法制備成粉末。但也因?yàn)檫@個(gè)制備方式，可能會(huì)導(dǎo)致生長(zhǎng)激素內(nèi)在空間結(jié)構(gòu)產(chǎn)生改變，進(jìn)而易導(dǎo)致抗體的產(chǎn)生，長(zhǎng)期使用可能會(huì)影響療效。另外，使用過(guò)程中需要加入注射用水溶解后再進(jìn)行注射，每天睡前使用一次對(duì)操作手法要求相對(duì)較高，所以家長(zhǎng)在家注射上手會(huì)慢一些。
生長(zhǎng)激素水劑——天然結(jié)構(gòu)，主流劑型
和粉劑相比，生長(zhǎng)激素水劑可以說(shuō)是粉劑的升級(jí)替代產(chǎn)品，也是目前國(guó)內(nèi)外生長(zhǎng)激素的主流劑型。它不再需要冷凍干燥處理就能完美地保持生長(zhǎng)激素的天然液態(tài)結(jié)構(gòu)，空間結(jié)構(gòu)不被破壞，就不會(huì)導(dǎo)致抗體產(chǎn)生，國(guó)內(nèi)外相關(guān)臨床數(shù)據(jù)也都給予了佐證：生長(zhǎng)激素水劑抗體0檢出，生物學(xué)活性更高，長(zhǎng)期療效更好。而且國(guó)內(nèi)部分水劑產(chǎn)品還針對(duì)不同適應(yīng)癥做了對(duì)應(yīng)的臨床試驗(yàn)，其中針對(duì)ISS患者臨床試驗(yàn)表明，水劑治療52周后平均生長(zhǎng)速率達(dá)到10.18cm/年;治療GHD患者12個(gè)月后，平均生長(zhǎng)速率達(dá)12.87cm/年。
不僅療效優(yōu)于粉劑，操作上來(lái)講水劑也是更加簡(jiǎn)單便捷，直接抽取省略了再溶解的過(guò)程。而且近些年，我國(guó)還研發(fā)出配套水劑的隱針電子注射筆，電子操控，隱針設(shè)計(jì)，年齡稍微大一點(diǎn)的孩子都可以自己在家實(shí)操，讓治療過(guò)程更順暢更易堅(jiān)持。但一天一次的注射頻率還是要遵從，因?yàn)樽鳛橐豢钚枰L(zhǎng)期使用的藥品，漏針會(huì)嚴(yán)重影響生長(zhǎng)激素的治療效果。
長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素水劑——一周一次，開(kāi)創(chuàng)時(shí)代
時(shí)間來(lái)到了2014年，全球首支PEG化長(zhǎng)效重組人生長(zhǎng)激素水劑由我國(guó)自主研發(fā)并上市，對(duì)比以往粉劑和短效水劑一天一次的注射頻率，長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素水劑一周僅需一次，輕松解決了每日注射的煩惱。
它的原理就像給生長(zhǎng)激素分子穿了一件厚實(shí)的外套，穿上外套的生長(zhǎng)激素進(jìn)入人體后，會(huì)因?yàn)樽陨眢w積的增加，減慢被腎臟過(guò)濾的速度，也就延長(zhǎng)了生長(zhǎng)激素在體內(nèi)的存留時(shí)間，所以只要一周一次就可以輕松達(dá)到治療目的，換算下來(lái)，相當(dāng)于一年365次的注射減少到只需52次，相比短效水劑治療極易因漏針而影響療效不同，長(zhǎng)效水劑可以省時(shí)省力地幫助孩子和家長(zhǎng)一起堅(jiān)持下去。
雖然注射頻率降低了，但長(zhǎng)效水劑的療效卻一點(diǎn)沒(méi)打折，反而更優(yōu)秀了。因?yàn)槿梭w自身生長(zhǎng)激素的分泌并不是一成不變的直線，而是一條高低起伏的曲線，就像是一座座小山峰。即便短效生長(zhǎng)激素每日都給藥一次，但也只能模擬數(shù)個(gè)小山峰中的一個(gè)，卻不能維持體內(nèi)生長(zhǎng)激素的曲線分泌。而穿上外套的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素通過(guò)排除速度的減慢完美地解決了這個(gè)問(wèn)題，讓藥品更持久平穩(wěn)地發(fā)揮作用，從而更貼近體內(nèi)天然生長(zhǎng)激素分泌產(chǎn)生的生物學(xué)效應(yīng)，療效自然有保障。
口說(shuō)無(wú)憑，臨床數(shù)據(jù)結(jié)果才是硬道理：長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素水劑相關(guān)臨床數(shù)據(jù)表明治療后生長(zhǎng)速率可以達(dá)到13.41厘米/年，而且較短效起效更快，療效更優(yōu)，治療3年后依然可以保持較高的生長(zhǎng)速率。
目前，全球主流生長(zhǎng)激素廠家都在開(kāi)展長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的臨床研究，生長(zhǎng)激素的治療也全面進(jìn)入了長(zhǎng)效時(shí)代。慶幸的是，我國(guó)原研的長(zhǎng)效產(chǎn)品不僅走在了國(guó)際前列，也開(kāi)創(chuàng)治療新時(shí)代。這也意味著，我們的孩子現(xiàn)在隨時(shí)可以用到世界上最先進(jìn)的生長(zhǎng)激素藥品，所以，關(guān)于劑型選擇，您還在糾結(jié)什么呢?
最后總結(jié)一下，生長(zhǎng)激素劑型目前分為兩類，一類是一天一次，即生長(zhǎng)激素粉劑和水劑;一類是一周一次，即長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素水劑。后者起效更快，療效更好，更適合孩子長(zhǎng)期使用。當(dāng)然也要再次提醒，生長(zhǎng)激素是處方藥，一定要在?？漆t(yī)生指導(dǎo)下使用哦。
參考文獻(xiàn)：
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