在“六一”國際兒童節(jié)到來之際，為更好滿足兒童臨床用藥需求，5月28日，國家藥監(jiān)局公布，經(jīng)研究論證，氟馬西尼注射液、秋水仙堿片、甲氨蝶呤片、達沙替尼片、泊沙康唑腸溶片、泊沙康唑注射液、左乙拉西坦口服溶液7款藥品的說明書可以按要求增加兒童使用人群及用法用量。在業(yè)界看來，通過引導企業(yè)修訂藥品說明書，完善兒童用藥信息，有助于推動臨床合理用藥。
明確用法用量
去年5月31日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》。擬申請增加兒童用藥信息的品種應同時滿足三個條件，包括：安全性和有效性明確，且劑型和規(guī)格能夠滿足兒童使用；具有相同給藥途徑的同活性成分制劑已在境外（ICH主要成員國家）上市，并已獲批兒童適應癥，且藥品說明書中兒童用法用量明確；在我國臨床實踐中，該品種已被廣泛用于兒童患者，且臨床用藥情況清楚，臨床用藥數(shù)據(jù)可查等。
此次可增加兒童用藥信息的品種涉及海正藥業(yè)、昆藥集團、上海上藥信誼藥廠、正大天晴、石藥集團、齊魯制藥、科倫藥業(yè)等企業(yè)。相關品種的上市許可持有人可依據(jù)《藥品注冊管理辦法》等有關規(guī)定，提出補充申請，修訂說明書適應癥和用法用量項有關內(nèi)容，同時完善說明書安全性信息等相關內(nèi)容。
靈德醫(yī)藥總經(jīng)理王智鋒告訴《醫(yī)藥經(jīng)濟報》記者：“過往，我國面臨兒童專用藥品較少，對應的適宜劑型、規(guī)格缺乏，藥品說明書兒童用藥信息缺失，家長安全用藥教育缺乏，基層兒童藥可及性低等問題。一些藥品說明書僅提到兒童酌情使用，臨床實際存在超說明書用藥的情況。”
北京簡優(yōu)管理咨詢有限公司總經(jīng)理姚雷指出：“近年來，兒童用藥申報量、獲批量呈現(xiàn)明顯上升趨勢。兒童適宜劑型和規(guī)格較少的問題也進一步得到緩解。增加兒童使用人群可以從改劑型入手。不同年齡段兒童不同給藥途徑的推薦劑型存在一定差異。2歲以下兒童不推薦使用片劑、膠囊、咀嚼片等。皮下注射乃至注射用藥在各個年齡段的推薦指數(shù)一般。個別年齡段強烈推薦的劑型有滴劑、泡騰劑、栓劑、吸入劑、滴眼劑、藥膏等。”
豐富用藥信息
近年來，國家出臺多項政策支持兒童藥發(fā)展。國家藥監(jiān)局積極鼓勵兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新。據(jù)央視財經(jīng)5月30日報道，2019年至今，共有271個兒童用藥獲批上市。2024年1-5月，已有21個兒童用藥獲批上市，涵蓋兒童罕見疾病、多發(fā)病常見病、危急重癥等領域。其中，以兒童用藥理由納入優(yōu)先審評審批程序得以加快上市的品種7個，罕見病用藥7個。
5月30日，國家衛(wèi)健委發(fā)布《第五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》。結合今年初國家衛(wèi)健委等十部委發(fā)布的《關于推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務高質(zhì)量發(fā)展的意見》（國衛(wèi)醫(yī)政發(fā)【2024】1號），進一步補齊兒童用藥短板：明確堅持以兒科臨床需求為導向推動藥品生產(chǎn)企業(yè)研發(fā)，加大對兒童用藥品種及關鍵技術研發(fā)的支持力度，補齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板；深化供應鏈協(xié)作，推動兒童藥重點品種原料藥與制劑一體化發(fā)展。
值得關注的是，在政策鼓勵下，葵花藥業(yè)、康緣藥業(yè)、濟川藥業(yè)、葫蘆娃藥業(yè)等企業(yè)加碼布局兒童藥。一品紅董事長李捍雄曾提到：“本公司兒童藥在研項目超30個，覆蓋0~14歲兒童全年齡段、兒童70%以上病種。兒童藥技術開發(fā)主要有掩味技術、精準化給藥、藥物微粉化技術平臺，旨在生產(chǎn)出更符合兒童臨床用藥習慣、依從性更好的藥物。” 在業(yè)界看來，目前，兒童藥研發(fā)的難度主要在于兒科人群藥物臨床試驗難度遠大于成人。因此，最大程度利用已有數(shù)據(jù)，通過數(shù)據(jù)外推來完善和豐富兒科人群用藥信息，指導臨床用藥，是保證患兒用藥安全有效的重要途徑之一。
王智鋒提到：“決策或推斷成人臨床試驗療效數(shù)據(jù)能否外推以及如何外推是基于科學基礎的，需要對所有可獲得的信息和數(shù)據(jù)進行綜合分析，包括不同年齡段人群器官功能的差異及對藥理學特征的影響、疾病知識、流行病學情況、非臨床試驗數(shù)據(jù)、相同或類似機制藥物在成人及兒科人群間的藥動學、藥效學、臨床有效性和安全性差異等。”
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